這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道新健康團(tuán)隊(duì)共同關(guān)注醫(yī)藥健康行業(yè)最新事件！
一、政策動(dòng)向
●CDE發(fā)布《藥物臨床試驗(yàn)不良事件相關(guān)性評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》
9月27日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布關(guān)于公開征求《藥物臨床試驗(yàn)不良事件相關(guān)性評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見的通知。
為了更好地開展藥物臨床試驗(yàn)期間安全性研究與風(fēng)險(xiǎn)管理工作，進(jìn)一步明確相關(guān)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，CDE組織起草了《藥物臨床試驗(yàn)不良事件相關(guān)性評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》，經(jīng)工作組及中心內(nèi)部討論，已形成征求意見稿。征求意見時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。
●北京選取23家大醫(yī)院試點(diǎn)向藥店流轉(zhuǎn)處方
9月26日，北京市醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步做好國家醫(yī)保談判藥品落地試點(diǎn)工作的通知》。
通知指出，為進(jìn)一步做好國家醫(yī)保談判藥品落地工作，拓展參保患者用藥購藥渠道，北京選取了協(xié)和醫(yī)院、北京醫(yī)院等門診量大，國家談判藥品采購少的23家定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，在本市現(xiàn)有“雙通道”管理的基礎(chǔ)上開展試點(diǎn)工作，即市醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)與試點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)及1家經(jīng)營醫(yī)保談判藥的定點(diǎn)零售藥店簽訂三方協(xié)議，由協(xié)議藥店供應(yīng)試點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)暫無法配備的治療必需談判藥，實(shí)現(xiàn)了處方流轉(zhuǎn)、藥品購買、醫(yī)保結(jié)算的全線貫通，參保人員憑醫(yī)生開具的處方到簽訂協(xié)議的零售藥店購買談判藥，發(fā)生的藥品費(fèi)用按醫(yī)保規(guī)定進(jìn)行結(jié)算。據(jù)悉，北京自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立之初，通過定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和定點(diǎn)零售藥店兩種渠道（簡稱“雙通道”），保障參保人員用藥需求。目前，定點(diǎn)零售藥店的遴選工作正在有序進(jìn)行，待確定試點(diǎn)零售藥店名單后將及時(shí)向社會(huì)公布。
“雙通道”試點(diǎn)工作的推進(jìn)，為參保人員治療疾病用藥提供更多的選擇途徑，提升參保人員購藥便捷性，增強(qiáng)百姓的獲得感。本市在定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)總額預(yù)算管理中，對(duì)試點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)在協(xié)議藥店發(fā)生的國談藥增量費(fèi)用在醫(yī)療機(jī)構(gòu)總額外由醫(yī)保單獨(dú)清算，在DRG付費(fèi)管理工作中，對(duì)符合DRG除外政策的國談藥執(zhí)行除外政策。同時(shí)，此項(xiàng)試點(diǎn)工作，可減少醫(yī)療機(jī)構(gòu)醫(yī)藥管理的運(yùn)營成本，起到提質(zhì)增效的作用。
據(jù)悉，此項(xiàng)政策于2023年10月28日施行。
試點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單：
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院、北京醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院、北京大學(xué)第一醫(yī)院(北京大學(xué)北大醫(yī)院）、北京大學(xué)人民醫(yī)院（北京大學(xué)第二臨床醫(yī)學(xué)院）、北京積水潭醫(yī)院(北京大學(xué)第四臨床醫(yī)學(xué)院）、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京友誼醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院、中日友好醫(yī)院、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京朝陽醫(yī)院、北京大學(xué)第三醫(yī)院、北京腫瘤醫(yī)院、航天中心醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀(jì)壇醫(yī)院（北京鐵路總醫(yī)院）、中國人民解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心、中國人民解放軍總醫(yī)院第四醫(yī)學(xué)中心、中國人民解放軍總醫(yī)院第六醫(yī)學(xué)中心、中國人民解放軍空軍特色醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院、國家電網(wǎng)公司北京電力醫(yī)院、北京清華長庚醫(yī)院
二、藥械審批
●基石藥業(yè)與泛生子聯(lián)合開發(fā)的泰吉華?伴隨診斷試劑盒獲批
9月27日，基石藥業(yè)宣布與北京泛生子基因科技有限公司（以下簡稱“泛生子”）合作開發(fā)的泰吉華?（通用名：阿伐替尼）伴隨診斷試劑盒“人PDGFRA基因D842V突變檢測(cè)試劑盒”（以下簡稱“試劑盒”）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，成為中國伴隨診斷試劑指導(dǎo)原則出臺(tái)后NMPA批準(zhǔn)的首個(gè)以橋接路徑合作開發(fā)的伴隨診斷試劑盒，可通過檢測(cè)胃腸間質(zhì)瘤（GIST）患者的PDGFRA基因突變，用于泰吉華?藥物的伴隨診斷。
該試劑盒的上市，還實(shí)現(xiàn)了多項(xiàng)“首個(gè)”：首個(gè)結(jié)合中國境內(nèi)外藥效數(shù)據(jù)批準(zhǔn)上市的國產(chǎn)伴隨診斷試劑盒；首個(gè)在《抗腫瘤藥物的非原研伴隨診斷試劑臨床試驗(yàn)注冊(cè)審查指導(dǎo)原則》和《與抗腫瘤藥物同步研發(fā)的原研伴隨診斷試劑臨床試驗(yàn)注冊(cè)審查指導(dǎo)原則》出臺(tái)后以完整橋接路徑上市的伴隨試劑盒；首個(gè)藥物和伴隨診斷均獲得NMPA優(yōu)先審評(píng)的案例。泰吉華?在包含PDGFRA外顯子18突變(包括D842V)的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者中顯示出顯著的療效和可接受的安全性，是中國首個(gè)獲批用于治療這一特定患者群體的精準(zhǔn)藥物。該伴隨診斷試劑盒提供了一種合規(guī)和準(zhǔn)確的篩查方法，用于識(shí)別可能從泰吉華?治療中受益的患者。
●卡提醫(yī)學(xué)實(shí)體瘤CAR-T藥物獲批臨床
近日，細(xì)胞治療企業(yè)南京卡提醫(yī)學(xué)科技有限公司（簡稱：卡提醫(yī)學(xué)）宣布，其細(xì)胞治療產(chǎn)品KT032細(xì)胞注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲國家藥品監(jiān)督管理局默示許可，適應(yīng)癥為：間皮素陽性的晚期卵巢癌（受理號(hào)：CXSL2300444）。
資料顯示，卵巢癌是女性常見的婦科惡性腫瘤之一，其病死率高居?jì)D科腫瘤之首。由于卵巢癌發(fā)病隱匿，約70%的患者在確診時(shí)已為晚期，早期卵巢癌的5年生存率可達(dá)90%以上，但晚期卵巢癌預(yù)后不良，5年生存率僅為30%-40%。卵巢癌致死率居女性生殖系統(tǒng)腫瘤的首位。亟需開發(fā)新型有效的治療方法。
●國內(nèi)首家第四代靜注人免疫球蛋白正式獲批上市
近日，國藥集團(tuán)中國生物血液制品板塊企業(yè)天壇生物所屬成都蓉生藥業(yè)有限責(zé)任公司（簡稱“成都蓉生”）自主研發(fā)生產(chǎn)的第四代“靜注人免疫球蛋白（pH4）”（簡稱“蓉生靜丙? 10%”）成功獲批。這是國內(nèi)首個(gè)用層析法研制的丙種球蛋白，該產(chǎn)品多項(xiàng)質(zhì)量指標(biāo)高于歐洲藥典和中國藥典標(biāo)準(zhǔn)，達(dá)到國際領(lǐng)先水平。這也標(biāo)志著我國靜丙產(chǎn)業(yè)水平邁入了國際先進(jìn)行列。
三、資本市場(chǎng)
●思創(chuàng)醫(yī)惠被罰8570萬元，董事長被市場(chǎng)禁入10年
9月26日，思創(chuàng)醫(yī)惠科技股份有限公司發(fā)布公告稱，公司于9月25日收到浙江證監(jiān)局下發(fā)的《行政處罰及市場(chǎng)禁入事先告知書》，依法擬對(duì)思創(chuàng)醫(yī)惠及相關(guān)人員作出行政處罰及采取市場(chǎng)禁入措施。
根據(jù)《告知書》顯示，因公司涉嫌欺詐發(fā)行及信息披露違法違規(guī)等行為，思創(chuàng)醫(yī)惠被罰款8570萬元，董事長、總經(jīng)理章笠中被罰款750萬元，并處以10年市場(chǎng)禁入，另有多名高管一同被罰。
思創(chuàng)醫(yī)惠成立于2003年，注冊(cè)資金8.69億元，2010年4月在深圳創(chuàng)業(yè)板上市。作為智慧醫(yī)療和物聯(lián)網(wǎng)應(yīng)用整體解決方案供應(yīng)商，思創(chuàng)醫(yī)惠是一家集科研、生產(chǎn)、服務(wù)于一體的高新技術(shù)企業(yè)，先后服務(wù)于1600多家醫(yī)院的信息化建設(shè)。
●天星醫(yī)療申請(qǐng)科創(chuàng)板上市
9月26日，上交所官網(wǎng)顯示，北京天星醫(yī)療股份有限公司（簡稱：天星醫(yī)療）科創(chuàng)板上市申請(qǐng)已經(jīng)獲得受理，其保薦機(jī)構(gòu)為中金公司，擬募集資金10.93億元。
招股書顯示，天星醫(yī)療是一家運(yùn)動(dòng)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新醫(yī)療器械企業(yè)，主要從事運(yùn)動(dòng)醫(yī)學(xué)植入物、有源設(shè)備及耗材，以及手術(shù)工具的研發(fā)、生產(chǎn)與銷售，為患者和醫(yī)生提供運(yùn)動(dòng)醫(yī)學(xué)整體臨床解決方案。
截至招股說明書簽署日，天星醫(yī)療已建立包含35個(gè)獲批注冊(cè)/備案的運(yùn)動(dòng)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的完整矩陣。
四、行業(yè)大事
●艾伯維終止與Caribou的CAR-T療法合作
9月26日，Caribou Biosciences宣布收到艾伯維通知，艾伯維將終止與其在2021年2月9日簽訂的合作協(xié)議，終止協(xié)議將于2023年10月25日生效。
Caribou表示，此項(xiàng)決定是基于艾伯維的戰(zhàn)略調(diào)整，與Caribou在協(xié)議下的表現(xiàn)或迄今為止產(chǎn)生的數(shù)據(jù)無關(guān)。2021年，艾伯維與Caribou達(dá)成協(xié)議，支付預(yù)付款4000萬美元及3億美元里程碑付款，利用Caribou的Cas12a chRDNA 基因組編輯和 CAR-T 細(xì)胞療法技術(shù)，研發(fā)艾伯維規(guī)定的兩種新型通用CAR-T。
●NASH藥物先驅(qū)Intercept以8億美元“賣身”
9月26日，Intercept宣布將以每股19美元的價(jià)格將其肝病藥物Ocaliva和管線中的其他項(xiàng)目移交給意大利制藥公司Alfasigma。Intercept因?yàn)槠湓贜ASH領(lǐng)先地位而被業(yè)界注意到，公司開發(fā)的核心產(chǎn)品-奧貝膽酸曾被認(rèn)為將是首款獲批上市的NASH新藥。不過，此前NASH候選藥物奧貝膽酸屢遭FDA拒絕。
在FDA第二次拒絕奧貝膽酸的上市申請(qǐng)后，Intercept終止了該款藥物在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面的開發(fā)計(jì)劃，并于6月份結(jié)束了公司在脂肪肝疾病方面的研發(fā)工作。
此次Intercept以約8億美元的價(jià)格賣身Alfasigma。該收購價(jià)格為Intercept9月25日收盤價(jià)有溢價(jià)的82%。雙方預(yù)計(jì)該筆并購將于今年年底完成。Alfasigma將獲得奧貝膽酸這款已經(jīng)商業(yè)化的產(chǎn)品。2016年奧貝膽酸獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者，以O(shè)caliva的商品名出售，今年上半年的收入約為1.52億美元。Intercept還在一項(xiàng)針對(duì)PBC患者的II期試驗(yàn)中評(píng)估奧貝膽酸與降脂藥苯扎貝特聯(lián)合使用的潛力。
