21世紀經濟報道記者 閆碩
近年來，隨著生物科技等前沿技術的蓬勃發展，全球范圍內以細胞治療藥品和基因治療藥品為代表的藥品研發、申報和批準數量持續增加，在癌癥、罕見遺傳疾病等疑難重癥的臨床治療方面取得了突破性進展。
數據顯示，全球已有約2000個細胞與基因治療（CGT）臨床試驗，其中中國占據了超50%的份額，在細胞治療領域更是占全球60%以上。
“自2017年傳奇生物開啟中國細胞與基因治療技術的全球創新之路以來，隨著工藝成本的持續降低、臨床數據的積累，以及國家藥監局藥審中心（CDE）對先進治療藥品定義的明確，中國正從全球CGT賽道的追隨者快速轉變為并行者甚至領跑者。”君聯資本執行董事戚飛向21世紀經濟報道記者表示。
中國銀河證券也分析指出，細胞基因治療是目前生物醫藥領域最具前景的發展方向，已進入成果兌現期。CGT是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，引領生物制藥的新一輪浪潮。CGT成藥效果好臨床成功率高，從根源治療疾病，單次治療帶來長期療效，為難治性疾病治療提供了新選擇，CAR-T、干細胞、TCR-T、TIL等多種產品近年來陸續上市。
目前我國有14款CGT產品獲得國家藥監局上市批準，包括7款CAR-T產品、3款小核酸產品、2款基因治療、1款干細胞、1款溶瘤病毒。其中有9款在近三年上市。
只是，CGT產品價格昂貴，CAR-T產品一針動輒上百萬元，如何提高可及性、惠及更多患者成為時下熱門話題，應當如何破局？
政策與產業共振
細胞與基因治療已成為全球生物醫藥產業競爭的新高地，近年來，我國持續發布相關政策，大力支持產業發展。
比如今年6月，CDE發布《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》。上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林此前向21世紀經濟報道記者表示，明確“先進治療藥品”等內容對行業發展具有重要意義，將加速創新成果的轉化、吸引投資、提升產業集中度并加快專業分工、提升產品國際競爭力。
臨床試驗方面也在持續優化，9月，國家藥監局在60日默示許可制度上，增設30日通道，即對符合要求的創新藥臨床試驗申請，在受理后30個工作日內完成審評審批。
戚飛向記者表示，這將有力推動我國創新藥研發的提速。我國創新藥臨床試驗的審評審批整體上處于“螺旋式上升”的狀態，包括監管的專業度、臨床試驗的專業度以及產業和資本對其的認知，都在逐漸提升，因此審評審批效率持續提高。
從監管模式看，CGT施行研究者發起的臨床研究（IIT）與新藥臨床試驗申請（IND）的雙軌制，這并非我國獨有，歐洲、日本等地也在推行。
“中國的優勢在于臨床執行效率高、醫生團隊敢于承擔風險，這是中國CGT能快速發展的關鍵。尤其博鰲樂城通過立法保障、嚴格篩選企業和醫療團隊，為CGT產品提供了快速轉化的‘快車道’?！倍辔粯I內專家向21世紀經濟報道記者指出。
整體而言，我國在2017年以來陸續頒布了超30個法規、指導原則、共性問題解答等，涵蓋了非臨床、CMC（化學、生產、控制）、臨床指導原則、上市后研究、上市后CMC變更等。中國銀河證券指出，加入國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）之后，我國在監管科學的改革非常徹底，在與ICH的并軌中又做了突破和創新，在政策覆蓋度已經與美國食品藥品監督管理局（FDA）相當。
在政策的推動下，我國創新企業不斷實現突破。遞送系統是CGT領域公認的技術瓶頸與突破焦點，9月16日，劑泰科技正式發布自主研發的全球首個AI納米遞送平臺NanoForge，該平臺可實現從分子生成、特性預測、AI導引的干濕實驗迭代以及脂質處方設計與優化，到最終確定劑型的閉環流程，并通過平臺的持續學習與進化，不斷擴展納米遞送的數據壁壘。
根據《2025年中國細胞與基因治療（CGT）產業發展及監管政策解讀藍皮書》，截至2025年第二季度，CDE共審核了765項CGT產品的新藥臨床試驗申請，553項申請獲批。目前，我國已有14款CGT產品獲批上市。
提高可及性
目前，諾華、吉利德、BMS等跨國藥企憑借先發優勢占據主導地位，而中國企業正通過差異化創新與國際化合作快速崛起，市場競爭正從技術突破邁向產業化與商業化攻堅階段。
商業化生產能力是CGT產品成功上市的核心保障。多位專家向記者表示，必須筑牢工藝與生產體系，為相關產品的規?；c標準化奠定基礎。
與國外企業相比，我國CGT企業在產品生產成本方面具有明顯優勢。在戚飛看來，CGT是一個新興行業，短期內很難降低生產成本。而國內在工業化、供應鏈、臨床試驗成本等方面具有明顯優勢，因此生產成本更低。
但即便有成本優勢，CGT產品仍面臨個體化生產推高成本等現實局限?！耙訡AR-T產品為例，目前在血液腫瘤中已取得顯著成效，我國已上市7款產品。但這不是標準化的通用產品，而是個體化產品，因此成本往往較高?！逼蒿w說。
而且，目前細胞與基因療法以治療罕見病為主，每個適應癥能治療的患者十分有限。藥企為了收回研發成本，往往將產品定較高的價格。
其中，CAR-T產品每針約百萬元，讓大多數患者望而卻步。相關產品此前已連續四年沖擊醫保，但均未成功。
戚飛指出，目前我國對罕見病的保障能力還有待提升。今年在申報基本醫保目錄的同時，也同步申報了商保創新藥目錄，這或將為CAR-T產品的支付形成有效補充。
據8月國家醫保局公示的2025年醫保及商保創新藥目錄調整初審通過的藥品名單，CAR-T產品納基奧侖賽注射液、伊基奧侖賽注射液、澤沃基奧侖賽注射液押注醫保、商保“雙目錄”。阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液則通過了商保創新藥目錄。目前已進入專家評審階段。
“對CAR-T這類創新藥的支付變革是一個循序漸進的過程，商保很難在專業能力上趕上醫保。自2018年國家醫保局成立以后，醫保開始快速發展，如何推動相關創新產品加速進入醫保非常關鍵?！逼蒿w說。
除在支付端改革外，產業端的持續變革也將促進產品可及。仍以CAR-T為例，體內CAR-T（In Vivo CAR-T）技術因其無需體外改造、治療便捷等特點備受關注。In Vivo CAR-T通過體內直接改造T細胞，大幅簡化治療流程并降低成本，被視為解決細胞治療“可及性”難題的關鍵。
與此同時，如果細胞療法能拓展到實體瘤領域，潛在的受益人群將大幅增加。根據世界衛生組織（WHO）的統計，每年新發血液瘤患者僅占癌癥總新發患者的6%-7%，絕大部分患者罹患實體瘤。
但細胞療法對于實體瘤的攻克依然挑戰重重，中國銀河證券指出，首先腫瘤微環境更為復雜；其次缺乏特異性抗原；此外存在免疫抑制，傳統CAR-T治療效果不佳。且絕大部分實體瘤已有療效較好且更為經濟的前線藥物選擇，細胞療法面臨更大的競爭。
對于基因療法，中國銀河證券指出，在該療法走向常見病領域后，基因療法的價格有望明顯下降，終端市場空間也將打開天花板。但目前基因療法治療常見病的靶點探索尚不明確，且大部分常見病領域競爭極為激烈（糖尿病、高血脂等），基因療法需要拿出更令人信服的臨床表現。
